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Estudio exitoso de terapia génica para enfermedad de Parkinson

Estudio exitoso de terapia génica para enfermedad de Parkinson

La inyección del gen de la enzima de la descarboxilasa del ácido glutámico (GAD) directamente en el cerebro es un método seguro que puede mejorar significativamente la función motriz en enfermos de Parkinson que no responden a los tratamientos convencionales.

Fecha:
21/03/2011

Eso es lo que indican los resultados de un estudio al azar y por el sistema conocido como "doble ciego" que se publica en la edición de internet de la revista médica "The Lancet" y que pone de relieve el potencial de ese tipo de terapias para aliviar los síntomas de otros trastornos del cerebro.

A pesar de los resultados prometedores de otros estudios de terapia génica, hasta ahora ninguno se había visto confirmado en pruebas posteriores al azar y en "doble ciego" (método en el que ni los sujetos de la prueba ni los administradores saben si están en el grupo de control o en el experimental).

En los enfermos de Parkinson se da una fuerte disminución de los niveles del neurotransmisor GABA (responsable de la coordinación del movimiento) en la zona del cerebro conocida como núcleo subtalámico, lo cual da lugar a una falta de control de movimientos y temblores, entre otras cosas.

Los científicos han desarrollado ahora una terapia de transferencia de genes capaz de aumentar la producción de GABA y restablecer la función motriz insertando un gen GAD (descarboxilasa del ácido glutámico) en el núcleo subtalámico utilizando un virus como vector (adenoviral).

Un equipo dirigido por Andrew Feigin, del Instituto Feinstein de Investigaciones Médicas de Nueva York, diseñó ese estudio para poder comparar los resultados ese método de terapia génica en 22 pacientes con los de otro grupo de 23 enfermos a los que sólo se administró un placebo.

Todos los pacientes sobrevivieron a la intervención y sufrieron sólo algunos ligeros efectos secundarios como náuseas o dolores de cabeza.

En cambio se observaron importantes mejoras en sus síntomas motores. Seis meses después de sufrir la intervención, en el grupo sometido a la terapia génica se dio una mejora del 23,1 por ciento en la escala unificada de valoración de la enfermedad de Parkinson frente a sólo un 12,7 por ciento en el grupo de placebo.

Y lo que es más interesante, los pacientes del primer grupo manifestaron también mejoría en otras pruebas clínicas de sus principales síntomas motores, especialmente en los resistentes a los fármacos en fase avanzada de la enfermedad.

Michael Hutchinson, de la Escuela de Medicina de la Universidad de Nueva York, reconoce que se trata de un estudio positivo y "meticuloso", pero agrega que quedan preguntas por responder como la de cuánto durará el efecto o qué consecuencias a largo plazo puede tener la introducción de virus en el cerebro.

"¿Ofrece esa nueva técnica ventajas sobre la estimulación cerebral profunda que parece proporcionar el doble de mejoría clínica?", se pregunta también el investigador.


fuente:montevideo.com.uy

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